- Nomlabofusp (Larimar Therapeutics): eine sogenannte Frataxin-Ersatztherapie, die das bei FA fehlende Protein Frataxin direkt in die Zellen bringen soll und damit an der Ursache der Krankheit ansetzt. Sie wird bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern untersucht und von der US-Zulassungsbehörde FDA im beschleunigten Verfahren begleitet. (Quelle: https://www.curefa.org/news/larimar-therapeutics-announces-fda-breakthrough-therapy-designation-for-nomlabofusp-in-fa-and-reiterates-planned-bla-submission-in-june-2026/)
- Vatiquinone (PTC Therapeutics): In Langzeitstudien verlangsamte der Wirkstoff das Fortschreiten um rund 50 %. Die FDA lehnte den Zulassungsantrag im August 2025 jedoch vorerst ab und verlangte weitere Wirksamkeitsdaten; das Unternehmen prüft die nächsten Schritte. (Quelle: https://www.neurologylive.com/view/fda-denies-approval-friedreich-ataxia-agent-vatiquinone-citing-more-efficacy-needed)
- Gentherapie: Erste Studien zeigen vielversprechende Ergebnisse – etwa LX2006 von Lexeo (Studie SUNRISE-FA) gegen die FA-bedingte Herzmuskelerkrankung, mit verbesserten Herzwerten und erhöhter Frataxin-Produktion. Weitere Gentherapien (z. B. SGT-212 von Solid Biosciences) sind in ersten klinischen Tests. (Quelle: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05445323)
- Skyclarys® (Omaveloxolon) für Kinder: Für das bereits zugelassene Medikament läuft seit 2025 eine Phase-3-Studie bei Kindern (2 bis unter 16 Jahren). Langzeitdaten über vier Jahre deuten auf eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs hin. (Quelle: https://www.neurologylive.com/view/long-term-data-suggest-friedreich-ataxia-agent-omaveloxolone-slows-disease-progression-over-4-years)